Parallelsessie voor niet-VRA-leden | DCRM 2025
Vergelijkend onderzoek is essentieel om tot richtlijnen te komen in de Medische Specialistische Revalidatiezorg (MSR). Bij het opzetten van een vergelijkend onderzoek binnen de MSR wordt in de meeste gevallen gekozen voor een gerandomiseerd onderzoek met controlegroep, oftewel een Randomized Controlled Trial (RCT). Om verschillende redenen is het niet altijd mogelijk om een kwalitatief goede RCT uit te voeren. Naast de observationele onderzoeken worden n=1-onderzoeken gezien als een veelbelovend alternatief.
Auteurs
S.M. (STEPHANIE) JANSEN-KOSTERINK PHD
Senior onderzoeker, Roessingh, Centrum voor Revalidatie, Enschede
G.B. (GERDIENKE) PRANGE-LASONDER PHD
Senior onderzoeker, Roessingh, Centrum voor Revalidatie, Enschede
E.C. (ERIK) PRINSEN PHD
Hoofd onderzoek en Innovatie, Roessingh, Centrum voor Revalidatie, Enschede; Associate Professor, Universiteit van Twente, Enschede
Evidence-based practice (EBP) krijgt een steeds prominentere rol binnen de gezondheidzorg en zeker ook binnen de medisch specialistische revalidatie (MSR). Door de opkomst van EBP weten we van steeds meer behandelingen of deze werkzaam zijn of niet. Mede hierdoor zijn er steeds meer richtlijnen beschikbaar voor de MSR. Binnen de EBP wordt er groot belang gehecht aan vergelijkend onderzoek. Dit onderzoek kenmerkt zich door het vergelijken van een groep mensen die een bepaalde behandeling ontvangen, met een groep personen die deze behandeling niet ontvangen. De onderzoeksmethode die tot de dag van vandaag gezien wordt als gouden standaard voor vergelijkend onderzoek is het gerandomiseerd onderzoek met controlegroep (in het Engels: randomized controlled trial, RCT).
Nadelen RCT
RCTs zijn erg geschikt om de effectiviteit van een behandeling vast te stellen. Maar er kleven ook een aantal nadelen aan deze methode. Als eerste is het erg lastig om alle variabelen te controleren die de uitkomst (het effect van een behandeling) kunnen beïnvloeden. Dit wordt opgelost door het opstellen van strikte in- en exclusiecriteria, die bepalen wie mee kan doen met de studie en wie niet. Dit maakt het vervolgens in vele gevallen lastig om voldoende proefpersonen te includeren. Dit kan ervoor zorgen dat de inclusie van de RCT erg lang kan duren. Deze strikte in- en exclusiecriteria zorgen er tevens voor dat de mate waarin de resultaten kunnen worden gegeneraliseerd naar grotere populaties en andere omstandigheden beperkt is.
Gezien deze nadelen en de noodzaak om vergelijkend onderzoek uit te voeren om tot richtlijnen te komen, worden n=1-onderzoeken (in het Engels ‘N-of-1 trials’ genoemd) vanuit meerdere hoeken bestempeld als veelbelovend. Deze onderzoeken maken het mogelijk om vergelijkend onderzoek uit te voeren dichterbij de dagelijkse zorgpraktijk.
Single Case Experimental Designs
N=1-onderzoek behoort tot de groep van Single Case Experimental Designs, oftewel SCEDs. Dit is een groep van experimentele onderzoeksmethoden die gekenmerkt wordt door het herhaaldelijk meten van een uitkomstmaat over de tijd bij een individu tijdens het ontvangen van een behandeling. Het doel van de SCED is om conclusies te trekken over de doelmatigheid en effectiviteit van een behandeling op zowel individueel als groepsniveau. Waar bij een RCT proefpersonen door randomisatie (willekeur) worden toegewezen aan een interventie- of controlebehandeling wisselen proefpersonen bij een SCED tussen de interventie- en controlebehandeling. Naast de n=1-onderzoeken zijn er andere typen die behoren tot de groep van SCEDs, zoals (in het Engels) ABA-design, alternating treatment design en multiple baseline design.
In vergelijking met de RCT is bij de SCED de inclusie van proefpersonen gemakkelijker, omdat er veel minder proefpersonen nodig zijn om tot statistisch significante resultaten te komen. Vooral voor de MSR is een SCED een uitstekend alternatief, aangezien revalidatie-onderzoek zich kenmerkt door een heterogene populatie. In een RCT bestaat de kans dat individuele verschillen worden uitgemiddeld, terwijl dit in een SCED wel zichtbaar wordt. Daarbij is het voor de dagelijkse klinische praktijk van groot belang om te weten voor welke patiënt een bepaalde behandeling wel zinvol is en voor welke niet. Een nadeel van een SCED ten opzichte van een RCT is dat de belasting voor de proefpersoon hoger is, aangezien er meer meetmomenten zijn en zij meerdere fases doorlopen. Dit vraagt aandacht bij de werving van proefpersonen voor een SCED om tot een succesvolle uitvoering te komen.
Een voorbeeld
Binnen ons eigen revalidatiecentrum heeft onze onderzoeksgroep ervaring opgedaan met de SCED door onderzoek van Anke Kottink en Gerdienke Prange. Om de invloed van een soft-robotische handschoen, die de knijpkracht ondersteunt, op het daadwerkelijk gebruik van de arm en hand in het dagelijks leven te onderzoeken hebben zij gekozen voor een SCED. In eerder onderzoek hadden zij gezien dat grote verschillen in therapie-effect tussen personen optraden. Ook was personalisatie van de interventie noodzakelijk om tot een goede inzet van de soft-robotische handschoen te komen. Om meer inzicht te krijgen in hoe het therapie-effect samenhangt met inzet van de arm/hand thuis is voor een SCED gekozen. Daarnaast is voor een SCED gekozen, omdat het aantal personen dat geïncludeerd moet worden, en daarmee de (tijds)investering, om tot conclusies te komen bij de SCED aanzienlijk lager is dan bij een RCT. In totaal nemen 3 tot 5 personen met een beperkte handfunctie deel aan deze studie.
Voor deze SCED zijn drie fases gedefinieerd: een basisfase (controleconditie) die tussen twee en vier weken duurt, gevolgd door een interventiefase van zes weken, bestaande uit het gebruik van de soft-robotische handschoen tijdens activiteiten van het dagelijks leven thuis en/of op het werk, en een daaropvolgende follow-up-fase van vier weken zonder gebruik van de soft-robotische handschoen. De precieze duur van de beginfase wordt voor iedere proefpersoon door randomisatie bepaald; deze SCED-variant heet multiple baseline design. Deze vorm is uitermate geschikt voor een revalidatie-interventie, omdat het wegnemen van de interventie niet zorgt voor een terugkeer naar de uitgangssituatie. Sommige SCED-designs gaan daar wel vanuit, zoals bijvoorbeeld bij medicijnonderzoek vaak het geval is, waarbij interventie- en controlefases herhaaldelijk worden afgewisseld, maar wat dus minder geschikt is voor onderzoek binnen de MSR.
Een belangrijk leerpunt tijdens onze studie was dat bij de inclusie van proefpersonen extra aandacht nodig is voor de grotere belasting die het deelnemen aan een SCED meebrengt. Zowel qua tijdsinvestering als op cognitief vlak (het goed kunnen overzien van een relatief complex schema qua interventiefases met veel en verschillende meetmomenten). Een persoon is gestopt met de studie (drop-out) vanwege de combinatie van beide aspecten. Gezien het lage aantal proefpersonen moet er bij de voorbereiding goed nagedacht worden over de procedure rondom het aanvullen van drop-outs. Voor meer informatie over deze studie verwijzen we naar het artikel dat gepresenteerd is op de 2025 International Conference On Rehabilitation Robotics (ICORR) met de titel: Measuring Actual Arm Use During Soft-Robotic Glove Use at Home: Single-Case Experimental Design in Patients With Hand Limitations.
Ten slotte
Zoals eerder aangegeven worden SCEDs vanuit verschillende hoeken bestempeld als een veelbelovend alternatief. In vergelijking met een traditionele RCT is het gemakkelijker om voldoende proefpersonen te includeren voor een SCED, omdat de nodige steekproefomvang kleiner is en hierdoor zijn de totale tijdsinvestering en kosten voor het uitvoeren een SCED vaak lager. Een bijkomend voordeel van de SCED is dat deze onderzoeksmethode het mogelijk maakt om niet alleen tot conclusie op groepsniveau te komen over de doeltreffendheid en effectiviteit van een behandeling en/of innovatie, maar ook op individueel niveau.
In het klinische onderzoek vervullen beide methodes een complementaire rol. Daarom zien wij de SCEDs niet zozeer als een alternatief voor RCTs, maar meer als een toevoeging binnen het vergelijkend onderzoek. Door de onbekendheid van de SCED blijft de inzet van deze onderzoeksmethode binnen het MSR-onderzoek beperkt. Er zijn verschillende wetenschappelijke publicaties waar gekozen is voor deze methode, maar deze vallen in het niet bij het aantal wetenschappelijke publicaties met een RCT als onderzoeksmethode. Wij vinden dat de SCED meer aandacht zou moeten krijgen. Wanneer er vaker voor deze onderzoeksmethode gekozen wordt, zal ook de discussie over de waarde van de SCED binnen MSR beter gevoed en gevoerd kunnen worden.
Referenties
- Krasny-Pacini A, Evans J. Single-case experimental designs to assess intervention effectiveness in rehabilitation: A practical guide. Annals of Physical and Rehabilitation Medicine 2018;61(3):164-79.
- Yang L, Armijo-Olivo S, Gross DP. Single-case experimental design in rehabilitation: basic concepts, advantages, and challenges. American Journal of Physical Medicine & Rehabilitation 2023;102(5):454-60.
- Kottink AI, Schaake L, Prinsen EC, Rietman JS, Prange GB. Measuring Actual Arm Use During Soft-Robotic Glove Use at Home: Single-Case Experimental Design in Patients With Hand Limitations. In 2025 International Conference On Rehabilitation Robotics (ICORR) (2025:1160-5). IEEE.
Trefwoorden: Vergelijkend onderzoek | n=1-onderzoeken | SCED
Gerelateerde artikelen NTR
Complexe problemen vragen niet om expertise maar om vakmanschap
Netwerkzorg als fundament voor passende revalidatie
‘Kiezen iets niet te doen’
Doelmatigheid in de loophulpmiddelenzorg
Gerelateerde artikelen Revalidatie Magazine
eHealth bij Adelante: onlosmakelijk onderdeel van de best mogelijke zorg
Dit is waarom de Sint Maartenskliniek steeds meer operaties in eigen huis laat uitvoeren
Het ‘state of the (he)art’-revalidatieprogramma van Revant
